Ok Fda à una nova droga contru ALS?
Un cumitatu di cunsultanti esterni da a FDA hà datu una appruvazioni iniziale per una droga contra l'esclerosi lateral amiotrofica (ALS). I dati più recenti sò "abbastanza rassicuranti" è, s'ellu hè appruvatu, serà u primu trattamentu chì hà dimustratu un rallentamentu significativu in a progressione di a malatia. Tutti i dettagli
A prima appruvazioni per una droga per l'esclerosi laterale amiotrofica (ALS) hè stata cuncessa da a Food and Drug Administration di i Stati Uniti (Fda). L'accordu di i cunsultanti esterni, Reuters dice, vene mesi dopu chì u gruppu d'esperti l'hà rifiutatu per via di prublemi ligati à i dati di prova.
UNA APPROVAZIONE ECCEZIONALE
In una seconda riunione inusual, cù 7 opinioni à favore è 2 contru, u gruppu di esperti di a FDA sustene a droga orale, AMX0035, "citendu a necessità insoddisfatta di più trattamentu contr'à a cundizione neurodegenerativa fatale cunnisciuta cum'è a malatia di Lou. Gehrig [o Sla, ed ] ".
In marzu, Reuters ricorda, u gruppu di sperti ùn sustene micca l'appruvazioni, accusendu a mancanza di dati "sostanzialmente persuasivi" da un studiu di fase intermedia chì hà dimustratu l'efficacità di a droga contru ALS.
Dr Liana Apostolova, unu di i membri di u votu, hà dettu chì a nova evidenza cunfirmativa ùn hè micca "clinicamente persuasive, ma ancu abbastanza rassicurante".
Ciò chì hè cambiatu avà
Da tandu, però, u fabricatore, Amylyx Pharmaceuticals, hà furnitu novi analisi chì stimanu chì AMX0035 puderia allargà l'aspettativa di vita di quasi 10 mesi paragunatu à u placebo, inseme cù dati di biomarcatori da un studiu di a malatia di Alzheimer. Questu hà incitatu a FDA à posponà a decisione.
"A rivisione attenta di u Cumitatu di e dati è u sustegnu per i benefici chì AMX0035 puderia purtà à a cumunità di i pazienti ALS, se appruvatu, sò promettenti", hà dettu Jamie Timmons, capu di cumunicazione scientifica di Amylyx.
A REAZIONE DI U BAG
U 7 di settembre, l'annunziu di una prima appruvazioni hà mandatu l'azzioni di Amylyx, Bloomberg informa: per vende azioni in ghjennaghju ".
A PROVA IN PROGRESS
A prova clinica di Fase 2, Centaur, chì implicava 137 pazienti ALS, hè stata seguita da a prova clinica di Fase 3 in corso, Phoenix. Un prucessu di 48 settimane, randomizatu, cuntrullatu da placebo chì evalueghja ulteriormente a sicurezza è l'efficacità di AMX0035.
U risultatu primariu di l'efficacità di u studiu serà parte di u puntuatu tutale nantu à a scala di qualificazione funzionale è di sopravvivenza. I primi risultati sò previsti in 2024.
A PROSSIMA ETAPA
Questa opinione ùn hè micca definitiva, ma di solitu a FDA seguita i cunsiglii di u gruppu di esperti, ancu s'ellu ùn hè micca obligatu à fà. A decisione hè avà prevista per u 29 di settembre.
"AMX0035 hà l'uppurtunità di rapprisintà una nova opzione terapeutica significativa per i medichi è a cumunità ALS in a lotta contru a malatia. Aspittemu chì a FDA compie a so revisione ", i co-CEO di Amylyx Josh Cohen è Justin Klee anu dettu in una dichjarazione.
Se appruvatu, AMX0035 serà u primu trattamentu per l'ALS chì hà dimustratu un rallentamentu significativu di a progressione di a malatia è a sopravvivenza prolongata, sia cum'è terapia autonoma sia in più di trattamenti digià appruvati .
Inoltre, AMX0035 hè ancu studiatu per u trattamentu potenziale di altre malatie neurodegenerative.
I DATI SU ALS IN I STATI UNITI
ALS, a causa di quale hè largamente scunnisciuta, distrugge e cellule nervose in u core è a spina. Sicondu i dati di 2017 da i Centri per u Controlu è a Prevenzione di Malattie (CDC), affetta più di 31 000 pazienti in i Stati Uniti.
"L'ALS si move rapidamente, hè 100% fatale è ùn hà micca trattamentu significativu … una droga chì prolonga a vita, ch'ella sia 6, 10, o 18 mesi, hà più cà dimustratu abbastanza evidenza di efficacità", disse à Reuters . paziente d'annu diagnosticatu cù ALS in 2018.
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/la-fda-concedera-autorizzazione-definitiva-a-un-nuovo-farmaco-contro-la-sla/ u Mon, 12 Sep 2022 10:34:25 +0000.