Malatie rare è pediatria: cumu si ponu rimodulà l’incentivi?
Quale hà participatu è ciò chì hè statu dettu à l'orkshop "Malattie rare è pediatria: innovazione terapeutica è misure di attrazione d'investimentu naziunali è europei", prumuvutu da u High School of Economics and Management of Health Systems (Altems) – Faculty of Economics of Catholic University with the participazione di Farmindustria.
I malatii rari sò quelli patologii chì ùn anu micca più di 5 persone per ogni 10 mila abitanti. In Europa ci sò trà 25 è 30 milioni di persone affettate da malatie rare , 2 milioni solu in Italia. U futuru di a ricerca era u tema principale di l' attellu " Malattie rare è pediatria: innovazione terapeutica è misure d'attrazione d'investimentu naziunali è europei ", prumuvutu da u Liceu d'Ecunumia è Gestione di Sistemi Sanitari (Altems) – Facultà d'Ecunumia di a Cattolica Università cù a participazione di Farmindustria.
A SIMPLIFICAZIONE DI U QUADRU REGULATORIU EUROPEU
Duranti l'attellu, a necessità di simplificà u quadru regulatori hè emersu per assicurà chì tutti i stati europei anu un accessu omogeneu à i medicini per trattà e malatie rare. "In l'Unione Europea – hà dettu u prufessore Cicchetti, direttore di ALTEMS – l'evoluzione di i Regolamenti di riferimentu, a ricerca di un equilibriu trà e cumpetenze di l'agenzii regulatori è quella di l'organi rispunsevuli di a Valutazione di Tecnulugia di Salute hè impegnata à l'istituzioni europee, l'autorità. rigulamenti, parlamenti è guverni naziunali in una discussione chì, però, si batta per truvà un puntu di scontru definitivu ". In ghjennaghju 2022, u Regolamentu di Prughjetti Clinici hè entrata in vigore "chì hà per scopu di armonizà i prucessi di presentazione, valutazione è supervisione di prucessi clinichi in tutta l'UE – cuntinua u prof. Cicchetti -. In particulare, hè attivu u Sistema d'Infurmazione di Prughjetti Clinici (CTIS) chì permetterà di raziunalisà i prucessi, guarantiscenu a UE per cuntinuà à attruverà a ricerca clinica. L'Italia hè dunque in una nova cumpetizione europea cù altri paesi chì esige una riflessione seria nantu à u statu di l'arte è nantu à l'azzioni da piglià per assicurà a cumpetitività per u sistema di u paese ".
SCACCABAROZZI (PRES. FARMINDUSTRIA) : " IN L'ULTIMI 20 ANNI PIÙ DI 2500 AUTORIZZAZIONI PER DROGA ORFA "
Sicondu l'ultime analisi di Iqvia, in Italia, trà 2017 è 2020, u tempu mediu pigliatu à u livellu europeu trà l'autorizazione di cummercializazione è l'accessu à a droga orfana hè di 482 ghjorni . Una figura sottu à a media di l'UE. Ancu s'è u nostru paese hè posizionatu, per esempiu, dopu à Germania (102 ghjorni), Danimarca (249), Austria (261), Paesi Bassi (380) è Inghilterra (441 ghjorni). In Italia, u 75% di i droghe orfani appruvati in Europa sò digià dispunibuli contru u 37% di a media europea. Inoltre, l'analisi di l'Agenzia Italiana di i Medicini mostra chì a prucedura d'autorizazione per i farmaci orfani durò una media di circa 400 ghjorni in 2020 , da circa 450 in 2018. "Over 2,500 designazioni di droghe orfane è più di 200 medicini per e malatie rare anu ottenutu. autorizzazione per la commercializzazione in UE negli ultimi 20 anni", dice Massimo Scaccabarozzi , presidente di Farmindustria. " Cù un numeru triplicatu di prucessi clinichi, torna in Auropa, trà 2016 è 2021 . Cù una parte di 26% di u numeru tutale di prucessi in 2021. È l'Italia hà avutu un aumentu più altu ch'è quellu cuntinentale, passendu da 119 prucessi in corso in 2016 à 749 in 2021, chì rapprisentanu 32% di i prucessi clinichi in generale.
A REVISIONE DI U REGULAMENTE DI DROGAS PER E MALATI RARE
U cambiamentu in a legislazione europea chì guverna a pruduzzione di droghe per e malatie rare, ancu per mezu di incentivi, era unu di i temi caldi di u dibattitu. " A rivisione di u regulamentu nantu à e droghe orfane hà intenzione di capitalizà i risultati di a legislazione di l'ultimi 20 anni ", disse. Tiziana Beghin , Capu di a delegazione M5S, Parlamentu Europeu -. L'incentivazione attuale prevede 10 anni d'esclusività di u mercatu per i prudutti ricunnisciuti, a rivisione hà per scopu di rimudificà stu aspettu. À u listessu tempu , a Cummissione cunsidereghja di limità a definizione di e malatie rare à sottu à u limitu attuale di 5 per 10 000 persone ". Grâce aux incitations présentes dans l'UE, « les médicaments orphelins, ainsi que les médicaments pédiatriques, ont bénéficié d'un cadre capable de promouvoir et d'attirer des investissements du secteur privé et public avec des résultats certainement significatifs – a déclaré le professeur Cicchetti -. In vista di i novi scenarii regulatori è istituziunali è di e novi opportunità offerte da a ricerca, hè indispensabile avvià un dialogu trà tutti l'attori nant'à i migliori modi per rinfurzà l'attuale quadru di riferimentu è prumove in più l'innuvazione necessaria per suddisfà ancu parechji bisogni terapeutichi chì ùn anu trovu risposta. L'impattu previstu da l'evoluzione di u settore hè potenzalmentu enormu: sia à u livellu ecunomicu è suciale, sia per e ripercussioni nantu à i diritti fundamentali di i pazienti.
INCENTIVA E CERTEZZA MARKETING : A PROPOSTA DI FRANCO LOCATELLI
Franco Locatelli , Presidente di u Cunsigliu Superiore di a Salute, in u so discorsu focalizeghja l'attenzione nantu à una questione assai interessante chì cuncerna precisamente a regulazione di l'incentivi messi à a disposizione di l'imprese farmaceutiche. " Trà 27 è 36 milioni di persone sò affettati da malatie rare in Europa, da 3 à 4% di i neonati soffrenu di una malatia rara. In u 2021, 251 autorizazioni per a cummercializazione di droghe sò state richieste, solu 17 sò ghjunte – sottolinea Locatelli -. L'AIFA hè stata a prima agenza di regulazione à attivà una seria di chjama per a ricerca indipendente, per via di a pussibilità per l'istituzioni accademiche di sviluppà prughjetti chì altrimenti ùn anu mai trovu una risposta. U grande investimentu deve esse per migliurà a ricerca pediatrica è aumentà a pussibilità di droghe. Avemu bisognu di pensà à approcci innovatori per evità licenziamenti è ritardi in l'autorizazione devenu esse evitati ". U prufessore. Locatelli rapporta tandu u casu di una droga contr'à a talassemia , a fase spirimintali hè stata realizata in Auropa ma dopu ùn hè statu cummercializatu. "In Italia avemu circa 7 mila persone cun talassemia. Hè statu trovu chì per via di a "terapia di ginadition" 90% di elli cessanu di trasfusione. Peccatu chì a cumpagnia chì hà sviluppatu u prucessu di terapia di ginadition per a talassemia hà decisu di piantà l'attività cummerciale in u nostru paese in un colpu è micca in u minimu modu annunziatu – disse u prof. Locatelli -. I rimborsi garantiti da l'agenzii europei ùn anu pussutu copre i costi di produzzione . I negoziati anu fattu in Germania è in Francia, dui paesi inseme ùn ghjunghjenu micca à 300 talassemia è in Italia una negoziazione ùn hè mai stata aperta cù l'AIFA è senza culpa di l'AIFA. L'esperimentazione chì hà purtatu à a fase 3 hè stata largamente realizata in Europa. Semu cunvinti ch’ùn duvemu micca pensà à intruduce una custrizzione cummerciale s’è no venemu à spirimintà nant’à u nostru cuntinente ? ".
INCENTIVI PER A PRODUZIONE DI DROGAS PÀ E MALADIE RARE : A PAROLA À L'IMPRESE
In u sughjettu di l'incentivi à l'imprese farmaceutiche per a ricerca nantu à e malatie rare, hà parlatu a duttore Lucia Aleotti, azionista è membru di u cunsigliu di Menarini. "Quandu avemu parlatu d'incentivi per i droghe orfani si parla di incentivi destinati à l'industria farmaceutica per fà chì l'industria trova interessante per invistisce in certi spazii di ricerca – dice u duttore Aleotti -. Sapemu chì l'attuale struttura d'incentivazione hà rializatu u so scopu. Quandu vulete reindirizzà l'incentivi, avete bisognu di participà à l'industrii per capiscenu se i novi regulamenti sò incentivi o micca. Oghje u ritrattu travaglia perchè dà certezze, l'imprese sanu chì invistisce in certi patologii pudete ghjunghje à a registrazione di e vostre droghe. Quandu sta stampa cambia, hè necessariu di trattà cù a realità è dumandà à e cumpagnie s'ellu anu un incitamentu per invistisce in altri settori. U risicu hè chì certi spazii sò lasciati scoperti è ùn cumponenu micca u spaziu induve ci hè una mancanza ".
L'IMPRESA FARMACEUTICA PER UNA COMPETIZIONE IN BASSA
À a fine di u 2022, a Cummissione Europea deciderà nantu à a nova legislazione farmaceutica per i farmaci orfani è pediatrici. "Ci sò ombre nantu à questu: a sfida hè chì a ricerca è u sviluppu sò una sfida glubale – hà ricurdatu Marcello Cattani Coordinator of the Rare Diseases Farmindustria Group -. In u nostru cuntinente, 80% di e droghe risultatu da a ricerca è u sviluppu innovatori venenu da i Stati Uniti. L'ombra sò ligati à a prutezzione regulatoria è à l'incentivi di ricerca. L'industria italiana hè forte nantu à a ricerca: ci sò circa 800 studii nantu à e malatie rare . In sintesi, Farmindustria hè vicinu à u mondu di l'innuvazione è u dirittu à l'equità di i paesi europei. U PNRR rapprisenta un altru canale di sviluppu ancu in vista di a cullaburazione trà l'industrii è l'accademia ". Ugo Di Francesco, CEO di Chiesi Farmaceutica, hà parlatu di u risicu di a cumpetizione globale à u pede . "Ci hè una crescente cumpetizione glubale è europea in droghe orfane – dice u manager di Chiesi Farmaceutica -. Da parte di tutti noi, ci hè u risicu chì a generazione di l'innuvazione pò esse rinegoziata à u bassu. Il s'agit de questions complexes qui exigent une solution complexe et qui risquent d'éloigner l'innovation de plus en plus de l'Europe et de l'Italie. L'accessu per i malati di malatie rare pò ancu varià da 3 mesi à 3 anni , aumentendu inuguaglianze. L'accessu à i trattamenti terapeutichi deve dipende di a necessità è micca di l'urigine geugrafica. Tutti inseme duvemu travaglià per guarantisce i pazienti un accessu rapidu è omogeneu in Europa ".
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/malattie-rare-e-pediatria-come-rimodulare-gli-incentivi/ u Wed, 25 May 2022 11:30:21 +0000.