Legge nantu à e malatie rare, tutte e nutizie
Chì furnisce u testu unificatu di e pruposte legislative "Disposizioni per u trattamentu di e malatie rare è per u sustegnu di a ricerca è a produzzione di droghe orfane". Discorso di Alessandra Servidori, prufessore di pulitiche di u travagliu, membru di u Direttore di l'attività programmatica in u campu di a coordinazione di e pulitiche ecunomiche à a Presidenza di u Cunsigliu
Trà i numerosi effetti negativi di sta pandemia, alcune persone chì soffrenu di malatie particularmente gravi è complicate anu aggravatu. Ma in l'ultimi ghjorni, almenu u testu unificatu di i bills chì cuntenenu "Disposizioni per u trattamentu di e malatie rare è per u sustegnu di a ricerca è a produzzione di droghe orfane", cunnisciuta cum'è a Legge cunsolidata nantu à e malatie rare cù u votu unanimu di u XII Hygiene. Cummissione è Sanità del Senatu, in a sessione deliberativa, anu appruvatu u testu definitivamente.
Prima di tuttu, questa hè a prima lege dedicata solu à e malatie rare, destinata à urganizà sta zona in modu ordinatu è (quantu pussibule), chì tocca à circa 2 milioni di persone in Italia.
In generale, i scopi di a prestazione sò: per assicurà l'uniformità in tuttu u territoriu naziunale in a cura diagnostica, terapeutica è assistenziale di i malati rari; Regulà sistematicamente è organicamente l'intervenzioni dedicate à sustene a ricerca, sia nantu à e malatie rare sia nantu à i droghe orfane.
A lege prevede ancu un fondu di sulidarità dedicatu à e misure di finanziamentu per sustene u travagliu di cura è assistenza di e persone cù malatie rare chì sò 100% disabili civili o disabili cù una connotazione seria in cunfurmità cù a Legge 104.
Per l'appiecazione concreta di a lege, più passi seranu avà necessarii: dui decreti ministeriali, dui accordi in a Cunferenza Statale-Regione è un regulamentu.
In u passatu, ogni attu in relazione à e malatie rare avia passatu per decreti ministeriali, spessu privi di urganizazione. Una lege ad hoc hè fundamentale per una vera urganizazione à livellu naziunale. Da ghjennaghju un fundu di sulidarità serà dispunibule per e persone chì soffrenu di malatie rare, per avà solu 1 milione d'euro (ma chì puderia esse implementatu durante a lege di bilanciu).
U Fondu serà utilizatu per finanzià misure per sustene u travagliu di cura è assistenza di e persone chì soffrenu di malatie rare. Frà altre cose, stu Fondu hà u scopu di favurizà a piazza di travagliu di a persona affettata da una malatia rara, guarantiscenu a pussibilità di mantene una cundizione di travagliu autonoma.
L'esistenza di un fondu, chì ùn esiste micca prima, hè impurtante perchè serà pussibule di sceglie per finanzià in u futuru ancu cù sume assai più grande.
A lege prevede esplicitamente l'aghjurnamentu puntuale di i LEA è stabilisce ancu chì una prucedura alternativa hè implementata in casu di più ritardi. Questu duverebbe facilità l'aghjurnamentu di a lista di e malatie rare esentate è ancu di e patologii per esse screened for newborn.
Attualmente a lista ministeriale include 453 codici d'esenzione, per un totale di almenu 682 malatie esplicite (chì puderia esse un pocu più, grazia à a logica di i gruppi aperti cù quale a lista hè stata custruita. Eccu a lista completa di malatie rari esenti ) .
Ci sò più di 7 000 malatie rare cunnisciute oghje, cusì hè chjaru chì sta lista deve esse aghjurnata. Sò previsti forti incentivi fiscali : si tratta di una cuntribuzione, in forma di creditu d'impositu, pari à 65 per centu di i costi di l'iniziu è di a realizazione di prughjetti di ricerca. Questu hà da esse implementatu in 6 mesi.
A lege ùn furnisce micca dettagli, ma impone à e regioni un impegnu per riduce u tempu per accede à e terapie appruvate. A lege prevede l'istituzione à u Ministeru di a Salute di u Cumitatu Naziunale di Malattie Rare, chì svolgerà funzioni di guida è di coordinazione.
U Ministeru duverà avà impegnà à assicurà infurmazione puntuale è curretta à i pazienti chì soffrenu di una malatia rara è e so famiglie. Avarà ancu da sensibilizà u publicu à e malatie rare.
I PASSI NECESSARI PER L'APPLICAZIONE DI A LEGGE
Dopu à a publicazione di a lege in u Gazzetta Ufficiale, da u mumentu di a so entrata in vigore, i termini in i quali serà necessariu di pruduce 5 documenti diffirenti necessarii per a piena implementazione di a Legge Cunsolidata.
U Cumitatu Naziunale di Malattie Rari (Decretu di u Ministeru di a Salute) deve esse stabilitu in 2 mesi; in 3 mesi, però, u Fondu di Sulidarità per e persone chì soffrenu di malatie rare deve esse stabilitu (Decretu di u Ministeru di u travagliu in accordu cù u Ministeru di a Salute è MEF).
Ci sò dinù dui accordi impurtanti chì deve esse fattu à a Cunferenza di e Regioni di u Statu : unu hè quellu chì tocca à l'appruvazioni di u Secondu Pianu Naziunale di Malattie Rare è à a riurganizazione di a Rete, un attu aspittatu dapoi parechji anni, chì deve esse aduttatu, di prima implementazione, in trè mesi. Ci hè ancu un secondu accordu sottu à a cumpetenza di a Cunferenza di e Regioni di u Statu, chì definisce e prucedure per assicurà una infurmazione adatta à i prufessiunali di salute, i pazienti è e famiglie, da esse aduttatu in 3 mesi.
Infine, in 6 mesi da l'entrata in vigore, serà ancu necessariu un Regolamentu di u Ministeru di a Salute, d'accordu cù u Ministeru di l'Università è di a Ricerca, per stabilisce i meccanismi di funziunamentu di incentivi fiscali in favore di sughjetti publichi o privati impegnati in . u sviluppu di protokolli terapeutichi nantu à e malatie rare o in a pruduzzione di droghe orfane.
L'effetti reali di sta lege duveranu esse materiali, infatti, à a fine di u 2022.
U TESTU SINGU PER E MALATI RARE IN BREVE
A pruvisione hè custituita da 16 articuli.
L'articulu 1 stabilisce u scopu identificendulu in a prutezzione di u dirittu à a salute di e persone chì soffrenu di malatie rare per mezu di misure destinate à guarantisci : l'uniformità di a prestazione in u territoriu naziunale di servizii è medicini, cumpresi l'orfani ; coordinazione, aghjurnamentu periodicu di i livelli di assistenza è a lista di e malatie rare; a coordinazione, a riurganizazione è u rinfurzamentu di a reta naziunale per e malatie rare stabilite cù u regulamentu riferitu in u decretu di u Ministru di a Salute 18 di maghju di u 2001, n. 279 cumpresi i centri chì facenu parte di e Rete Europee di Riferimentu (ERN), per a prevenzione, a sorveglianza, u diagnosticu è u trattamentu di e malatie rare; sustegnu à a ricerca.
L'articulu 2 definisce e malatie rare.
L'articulu 3 cuntene a definizione di una droga orfana.
L'articulu 4 rimette à i centri di riferimentu previsti in u decretu ministeriale 279 di u 2001, a definizione di u pianu di assistenza terapeutica persunalizatu chì include i trattamenti è u monitoraghju chì una persona chì soffre di malatie rare hà bisognu, guarantiscenu ancu un percorsu strutturatu in a transizione da pediatria. età à l'età adulta.
L'articulu 5 stabilisce disposizioni per assicurà l'assistenza farmaceutica è a dispunibilità immediata di droghe orfane. I farmaci di u gruppu A o H prescritti à i pazienti chì soffrenu di una malatia rara sò furniti da e farmacie di i centri di salute, da l'autorità sanitarie lucali à quale appartene u paziente – ancu in u casu di diagnosi di a malatia rara in una regione diversa da quella. di residenza -, da farmacie publiche è private affiliate à u Serviziu Naziunale di Salute. In l'ultimu casu, u rispettu di l'accordi regiunale hè ricurdatu.
Hè tandu stabilitu chì per e prescriptions relatives à una malatia rara, u numeru di articuli chì ponu esse prescritti per prescription pò esse più grande di trè s'ellu hè previstu da u pianu di assistenza terapeutica. I farmaci riferiti in l'articulu in questione sò in ogni casu dispunibili da e regioni ancu in attesa di l'aghjurnamenti periodichi per a so inclusi in manuali terapeutichi di l'ospedale o altre liste simili preparate da l'autorità regiunale o lucali competenti.
E regioni è e pruvince autonome di Trentu è Bolzano sò tenute à aghjurnà, almenu ogni sei mesi, i manuali terapeutici di l'ospedale è ogni altru strumentu regiunale simili, sviluppatu per razionalizà l'usu di droghe da e strutture pubbliche, per cunsulidà e pratiche di cura è per guidà i clinichi in percorsi diagnostichi-terapèuti specifichi, è ancu per mandà una copia à l'AIFA.
L'impurtazione di droghe in u mercatu in altri paesi hè ancu permessa per usi micca autorizati in i paesi d'origine, sempre chì sò inclusi in i piani di assistenza diagnostica è terapeutica. Per l'applicazione di sta disposizione, però, a droga deve esse dumandata da un ospedale, ancu s'ellu hè aduprata per l'assistenza in casa è hè pagata da u Serviziu Naziunale di Salute.
L'articulu 6 prevede è regula l'istituzione, in a stima di u Ministeru di u Travagliu è di e Pulitiche Suciali, di u Fondu di Sulidarità per e persone affettate da malatie rare, cù una dotazione iniziale di un milione d'euros annu à partesi da l'annu 2022, destinatu à finanzià. misure per sustene u travagliu di cura è assistenza di e persone affettate da sta malatia, cù una percentuale di disabilità uguale à 100 per centu, cù connotazioni di gravità è chì necessitanu assistenza cuntinua.
U regulamentu di implementazione di l'articulu 6 hè aduttatu, in trè mesi da l'entrata in vigore di a lege, per decretu di u Ministru di u Travagliu è di e Politiche Suciali, in accordu cù u Ministru di a Salute è u Ministru di l'Ecunumia è e Finanze. in a Cunferenza Permanente per e relazioni trà u Statu, e Regioni, e pruvince autonome di Trentu è Bolzano, dopu avè cunsultatu l'Istitutu Naziunale di Sicurezza Soziale.
Per mezu di stu regulamentu, per intruduce intervenzioni destinate à favurizà l'inserzione è a permanenza di e persone chì soffrenu di malatie rare in i diversi ambienti di vita è di travagliu, misure destinate à : ricunnosce i benefici è i cuntributi à i membri di a famiglia è à quelli chì curanu e persone cù malatie rare. ; guarantisci u dirittu à l'educazione è a furmazione di e persone affettate da malatie rare in i scoli, assicurendu chì u pianu terapeuticu hè ancu realizatu in l'ambiente scolasticu cù u sustegnu necessariu per questu scopu; favurisce a piazza di travagliu è a pussibilità di mantene una cundizione di travagliu autonoma di a persona affettata da una malatia rara.
L'articulu 7 definisce e funzioni di u Centru Naziunale di Malattie Rare, chì deve fà a ricerca, a cunsulenza è a documentazione nantu à e malatie rare è i droghe orfane destinate à a so prevenzione, trattamentu è sorveglianza. U Centru hè u capu di u Registru Naziunale di Malattie Rare.
L'articulu 8 prevede l'istituzione à u Ministeru di a Salute di u Cumitatu Naziunale di Malattie Rare. U decretu regula u funziunamentu di u Cumitatu, prevede, in particulare, chì e so riunioni sò preferibilmente tenute per videoconferenza. U Cumitatu, chì a so cumpusizioni assicura a rapprisintazioni di tutti i stakeholder in u settore (cumpresi i rapprisentanti di i Ministeri di Salute, Università è Ricerca, U travagliu è Politiche Suciali, a Cunferenza di e Regioni, Aifa , ISS dell'Agenas, INPS), svolge funzioni. di direzzione è di cuurdinazione difinendu e linee strategiche di e pulitiche naziunali è regiunale in u campu di e malatie rare.
Les membres du Comité ne perçoivent aucune indemnité, jeton de présence, rémunération, remboursement de dépenses ou émoluments, quelle que soit leur dénomination. L'attività di supportu tecnicu sò realizate da e strutture ministeriali cumpetenti in u campu di e risorse umane, finanziarie è strumentali dispunibuli in virtù di a legislazione vigente senza carica nova o maiò per i finanzii publichi.
L'articulu 9 prevede chì u Pianu Naziunale di Malattie Rare hè appruvatu ogni trè anni, definendu l'ugettivi è l'intervenzioni pertinenti in questu spaziu. Durante a prima implementazione di a disposizione in questione, u Pianu hè aduttatu in trè mesi da l'entrata in vigore di a lege.
L'articulu 10 impone à e regioni di assicurà, per mezu di i Centri di Coordinazione Regiunale è Interregionale, u flussu di l'infurmazioni di e rete per e malatie rare à u Centru Naziunale di Malattie Rare riferite à l'Articulu 7 per pruduce novi cunniscenze nantu à e malatie rare, monitorizà l'attività. è l'usu di risorse è ancu per valutà a qualità generale di l'assistenza à i pazienti è per implementà u monitoraghju epidemiulogicu, ancu per guidà è sustene a prugrammazione naziunale in u sughjettu di e malatie rare è u cuntrollu è a verificazione.
L'articulu 11 prevede chì à partesi da u 2022 u fondu naziunale per l'usu, pagatu da u NHS, di droghe orfane per malatie rare è droghe chì rapprisentanu una speranza di guariscenza, in attesa di a cummercializazione, per e malatie particulare è gravi, riferite in l'articulu 48, paràgrafu. 19, lettera a) di u decretu legislativu n. 269/2003 (Disposizioni urgenti per favurizà u sviluppu è per correggerà a tendenza di i cunti publichi), cunvertitu, cù mudificazioni, da a lege n. 326/2003, hè supplementatu cù un pagamentu supplementu uguale à u 2 per centu di e spese autocertificate finu à u 30 d'aprile di ogni annu da e cumpagnie farmaceutiche nantu à l'ammontu tutale di e spese sostenute in l'annu precedente per attività di promozione destinate à u persunale sanitariu.
Ricurdemu chì attualmente stu fondu hè stallatu in Aifa è finanziatu cù 2,5% di e spese citate, cù sta lege, dunque, a cuntribuzione di l'imprese cresce à 4,5%. U Fondu per a parte riferita in u paràgrafu 1 hè destinatu à studii preclinici è clinichi promossi in u settore di e malatie rare è studii d'osservazione è i registri di l'usu cumpassione di droghe micca ancora cummercializati in Italia.
L'articulu 12 cuncede, à partesi da u 2022, una cuntribuzione, in forma di creditu d'impositu, in cunfurmità cù a legislazione europea in materia di aiuti statali, pari à 65 per centu di i costi incorsi per l'iniziu è l'implementazione di prughjetti di ricerca, finu à finu à a quantità massima annuale di 200 000 € per ogni beneficiariu, in u limitu di spesa generale di 10 milioni di € per annu.
U stabilimentu opera in favore di entità pubbliche o private chì portanu tali attività di ricerca, o entità chì finanzianu prughjetti di ricerca nantu à e malatie rare o droghe orfane realizate da organismi di ricerca publichi o privati. I beneficiari, per prufittà di a suvvenzione, sò tenuti à mandà u protocolu riguardanti a ricerca nantu à e malatie rare à u Ministeru di a Salute da u 31 di marzu di ogni annu.
U Ministru di a Salute, in accordu cù u Ministru di l'Università è di a Ricerca è u Ministru di l'Ecunumia è di e Finanze, hè dumandatu à identificà i criteri, in sei mesi da a data di l'entrata in vigore di a legislazione in questione, è i metudi di implementazione cuncessioni in quistione, ancu per assicurà u rispettu di i limiti di spesa annuale.
L'accessu, à partesi da l'annu 2022, da e cumpagnie farmaceutiche è biotecnologiche chì intendenu fà studii destinati à a scuperta o à a registrazione o à a pruduzzione di droghe orfane o altri trattamenti altamente innovativi, à sustene l'intervenzioni hè previstu è disciplinatu. u Ministru di l'Educazione, l'Università è a Ricerca di u 26 di lugliu di u 2016 n. 593 (Disposizioni per a cuncessione di prestazioni finanziarii).
L'attuazione di sta disposizione hè tandu sottumessa à un decretu di u Ministru di l'Università è di a Ricerca, chì deve esse emessu in sei mesi da a data di l'entrata in vigore di a lege, in quantu à e risorse dispunibuli da a legislazione vigente.
L'articulu 13 prevede chì u Ministeru di a Salute, u Ministeru di l'Università è a Ricerca è e regioni è pruvince autonome di Trentu è Bolzano, prumove a prublema di e malatie rare in u cuntestu di a ricerca indipendente. Hè tandu stabilitu chì l’amministrazioni cuncernate assicuranu l’attuazione di stu articulu in quantu à e risorse umane, strumentali è finanziarie dispunibuli da a legislazione vigente è, in ogni casu, senza carica nova o maiò per i finanzii publichi.
L'articulu 14 tratta di l'attività d'infurmazione nantu à e malatie rare. Prevede chì u Ministeru di a Salute, in parte di l'attività d'infurmazione è di cumunicazione previste da a legislazione attuale, prumove azzioni utili per furnisce infurmazioni puntuali è currette à i pazienti è e so famiglie è à sensibilizà u publicu à e malatie rare.
L'articulu 15 hè dedicatu à e disposizioni finanziarii.
L'articulu 16 hè dedicatu à a clausula di salvaguardia per e regioni di statutu speciale è e pruvince autonome di Trentu è Bolzano.
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/legge-sulle-malattie-rare-tutte-le-novita/ u Mon, 08 Nov 2021 10:24:13 +0000.