A FDA hà appruvatu a prima droga contru una forma genetica rara di ALS
A FDA hà appruvatu tofersen, un trattamentu per l'esclerosi lateral amiotrofica (ALS) assuciata à a mutazione di u gene SOD1, una forma genetica rara di a malatia chì afecta circa 2% di i 168 000 casi stimati di ALS in u mondu. Tutti i dettagli
L'Food and Drug Administration (Fda) hà appruvatu Qalsody (tofersen), una nova droga sviluppata da US Biogen per u trattamentu di l'adulti affettati da l'esclerosi lateral amiotrofica (ALS) assuciata à a mutazione di u genu SOD1.
È, cum'è Start hà scrittu in settembre scorsu, u centru regiunale di Molinette in Turinu era l'unicu in Italia è unu di i pochi in u mondu chì anu participatu à a fase di sperimentazione, cuntribuiscendu cù u più grande numaru di pazienti.
ALS CON MUTAZIONE DI GENE SOD1
ALS assuciata à a mutazione di u gene SOD1 hè una forma genetica rara di a malatia chì afecta à circa 2% di i 168 000 casi stimati di ALS in u mondu. Attualmente, l'esperanza di vita media per e persone cun questa mutazione varieghja assai è in certi casi ùn supera micca un annu.
"Oghje hè un bonu ghjornu per a storia di sta malatia perchè l'appruvazioni da a FDA, chì speremu chì serà seguita da quella di l'EMA in u cortu termini, ùn hè micca solu un "fattu burocraticu", ma rapprisenta un passu fundamentale per permette l'accessu à a droga à un più grande numaru di pazienti ", hà dettu u prufessore Mario Sabatelli , presidente di a Cummissione Medico-Scientifica di l'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amyotrophic (AISLA) è direttore clinicu di l'area adulti di u NeMO Center à u Gemelli. Policlinica di Roma.
Tofersen hè u primu trattamentu appruvatu per mira à una causa genetica di ALS.
I PRIMI RISULTATI DI A DROGA
A prucedura accelerata, Biogen hà spiegatu in una nota, hè stata cuncessa da a FDA nantu à a basa di a riduzzione di i livelli di plasma di catene leggere di neurofilamentu (NfL), proteine alliberate in u sangue o fluidu cerebrospinale in casu di danni neuroaxonali è neurodegenerazione, chì face un biomarcatore cù una probabilità raghjone di predichendu benefiziu clinicu ligatu à tofersen.
UN PIÙ STUDIU
Stu tipu di prucessu furnisce chì, per cunfirmà cumplettamente l'appruvazioni di a droga, Biogen deve verificà u so benefiziu clinicu per mezu di un studiu di cunfirmazione chì a cumpagnia faci.
U studiu di l'Atlas di a fase III implica persone presintomatici (senza signali o sintomi di ALS) cù mutazione di u genu SOD1 per evaluà se u trattamentu cù tofersen hè capaci di ritardà l'iniziu di manifestazioni cliniche.
L'EMA L'APROPRIA ANCHE ?
Avà a speranza hè chì ancu l'Agenzia Europea di i Medicamenti (EMA) chì, in dicembre 2022, hà accettatu a dumanda di Biogen per l'autorizazione di cummercializazione, darà u lume verde à Tofersen, rendendu dispunibile per i pazienti europei.
"L'appruvazioni di a FDA americana per via di a prucedura accelerata di tofersen rapprisenta un passu assai impurtante in avanti – hà dettu Giuseppe Banfi, CEO di Biogen Italia – ci permetterà di fà una nova opzione terapeutica dispunibule per l'adulti cù ALS assuciatu à a mutazione SOD1 ". .
L'USU DI TOFERSEN IN ITALIA
Intantu, in Italia, raporta AISLA, oghje u metudu previstu per l'amministrazione di tofersen da uttrovi 2021 cuntinueghja à esse attivu attraversu u prugramma di accessu anticipatu, usu cumpassione, regulatu da u decretu ministeriale di u 7 settembre 2017 "Disciplina di l'usu terapeuticu di medicinali. pruduttu sottumessu à prucessi clinichi ". In basa di stu decretu, ogni neurologu pò dumandà l'accessu à a droga sperimentale per i so pazienti ALS cù mutazione in u genu SOD1, indipendentemente da a progressione di a malatia.
In u nostru paese hè stimatu chì ci sò circa 120 persone affettate da sta malatia è da quandu l'accessu iniziale à a droga hè stata aperta, pocu menu di a mità sò stati trattati, di quale 30 in i Centri Clinici NeMO.
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/la-fda-ha-approvato-il-primo-farmaco-contro-una-forma-genetica-rara-di-sla/ u Fri, 28 Apr 2023 09:39:48 +0000.