A Droga Biogenica Alzheimer Cuntruversa Vince l’Approvazione FDA

In ciò chì puderia esse un colpu maiò per Biogen, a FDA hà appruvatu luni Aduhelm (aducanumab), a droga sperimentale di Biogen per trattà e cause fisiologiche di l'Alzheimer, cum'è u primu trattamentu per affruntà una causa sottostante di a malattia malgradu a controversia rimanente nantu à a droga. risultati di prucessi clinichi decisamente mischiati.

Cum'è Reuters spiega, Aduhelm face parte di una lunga lista di droghe chì anu destinatu à rimuovere i depositi appiccicosi di una proteina chjamata beta amiloide da u cervellu di i pazienti chì soffrenu di Alzheimer in fase iniziale per evità i peggiori ravagi di a malattia, chì hè carattarizatu da una grave perdita di memoria è da a perdita di a capacità di curassi.

I prucessi clinichi per Aduhelm sò stati i primi à mustrà chì una riduzione di queste placche (chì sò cunsiderate un sintomu distintivu di a malattia) pò rallentà u declinu clinicu di un paziente.

U medicamentu hà creatu una spaccatura in a cumunità prufessiunale citata in u comunicatu stampa di a FDA : l'agenzia hà dettu chì i dati inclusi in a presentazione di Biogen – chì sò stati derivati ​​da dui prucessi clinichi di fase 3 – eranu "altamente cumplessi è anu lasciatu incertezze residue in quantu benefiziu clinicu. Ci hè statu un dibattitu publicu considerableu nantu à se Aduhelm deve esse appruvatu. Cum'è spessu u casu quandu si tratta di interpretà i dati scientifichi, a cumunità sperta hà offertu diverse prospettive ". Parechji scientifichi si sò opposti à l'approvazione di a droga, dicendu chì ùn funziona.

Di conseguenza, Biogen serà tenutu à cunduce un altru giru di studii clinichi dopu l'approvazione (ciò chì a FDA chjama un prucessu "Fase 4").

A nova droga di Biogen hè u primu trattamentu di l'Alzheimer appruvatu dapoi u 2003. I corsi di trattamentu esistenti per a malatia ùn facenu micca assai per arrestà e cause sottostanti, ma piuttostu sò pensati per fà i pazienti più comodi.

A FDA hà appruvatu Aduhelm per trattà i pazienti cù a malattia di Alzheimer aduprendu a via di Approvazione Accelerata, chì hà permessu l'approvazione di u medicamentu grazie à u successu chì hà mostratu in a riduzione di a placca di u cervellu beta amiloide.

L'azzione di Biogen hà cullatu nantu à e nutizie, cume l'azzione in altre sucietà cunnisciute per travaglià nantu à i trattamenti alzheimer, cumpresu u rival Biogen Eli Lilly. L'indice biotecnologicu Nasdaq hà cullatu à una sessione alta.

Leghjite u comunicatu di stampa cumpletu sottu:

Oghje FDA hà appruvatu Aduhelm (aducanumab) per trattà i pazienti cun malattia d'Alzheimer aduprendu a via di Approvazione Accelerata, sottu a quale a FDA approva un medicamentu per una malattia seria o periculosa per a vita chì pò furnisce un benefiziu terapeuticu significativu nantu à i trattamenti esistenti quandu u medicamentu hè dimostratu d'avè un effettu nantu à un endpoint surrogatu chì hè ragionevolmente prubabile di prevede un benefiziu clinicu per i pazienti è resta una certa incertezza nantu à u benefiziu clinicu di a droga.

Questa approvazione hè significativa in parechji modi. Aduhelm hè a prima nova terapia appruvata per a malatia d'Alzheimer dapoi u 2003. Forse più significativamente, Aduhelm hè u primu trattamentu direttu à a fisiopatologia sottostante di a malatia d'Alzheimer, a presenza di placche beta amiloide in u cervellu. I prucessi clinichi per Aduhelm sò stati i primi à mustrà chì una riduzione di queste placche – un ritrovu distintivu in u cervellu di i pazienti cun Alzheimer – si prevede di cunduce à una riduzione di u declinu clinicu di sta forma devastante di demenza.

Semu ben cuscenti di l'attenzione chì circonda sta approvazione. Capimu chì Aduhelm hà attiratu l'attenzione di a stampa, di a cumunità di pazienti Alzheimer, di i nostri eletti è di altri attori interessati. Cù un trattamentu per una malattia seria è periculosa per a vita in u bilanciu, hè sensu chì tante persone seguitanu u risultatu di sta rivista. Inoltre, i dati inclusi in a presentazione di u candidatu eranu altamente cumplessi è lasciavanu incertezze residue in quantu à u benefiziu clinicu. Ci hè statu un dibattitu publicu considerableu nantu à se Aduhelm deve esse appruvatu. Cum'è spessu u casu quandu si tratta di interpretà i dati scientifichi, a cumunità sperta hà offertu perspettive diverse.

À a fine di a ghjurnata, avemu seguitu u nostru solitu corsu di azzione quandu pigliemu decisioni regulatorie in situazioni induve i dati ùn sò micca diretti. Avemu esaminatu i risultati di i prucessi clinichi cun un pettine di denti fini, avemu dumandatu l'input da u Cumitatu Consultivu di Droghe di u Sistema Nervuu Perifericu è Centrale, avemu ascoltatu e prospettive di a cumunità di pazienti, è avemu rivedutu tutti i dati pertinenti. In definitiva, avemu decisu di aduprà a via di Approvazione Accelerata-una via destinata à furnisce accessu anticipu à e terapie potenzialmente preziose per i pazienti cun malatie gravi induve ci hè un bisognu insoddisfattu, è induve ci hè un'aspettativa di benefiziu clinicu malgradu qualchì incertezza residuale in quantu à quellu benefiziu. In a determinazione chì l'applicazione risponde à i requisiti per l'Aprovazione Accelerata, l'Agenzia hà cunclusu chì i benefici di Aduhelm per i pazienti cun malattia di Alzheimer superavanu i rischi di a terapia.

Ciò chì u Datu Mostra

U prugramma di sviluppu tardu per Aduhelm consistia in duie prove cliniche di fase 3. Un studiu hà scontru l'endpoint primariu, mostrendu a riduzione di u declinu clinicu. U secondu prucessu ùn hà micca scuntratu l'endpoint primariu. In tutti i studii in i quali hè statu valutatu, tuttavia, Aduhelm hà riduttu in modu cunsistenti è assai cunvincente u livellu di placche amiloide in u cervellu in una manera dipendente da a dose è da u tempu. Hè previstu chì a riduzzione di a placca amiloide resulterà in una riduzione di u declinu clinicu.

Sapemu chì u Cunsigliu Consultivu di Droghe di u Sistema Nervuu Perifericu è Centrale, chì si hè riunitu in Novembre 2020 per rivedere i dati di u prucessu clinicu è discutere l'evidenza chì sustene l'applicazione Aduhelm, ùn hè micca d'accordu chì era ragiunevule di cunsiderà u benefiziu clinicu di u solu prucessu di successu cum'è l'evidenza primaria chì sustene l'approvazione. L'opzione di Approvazione Accelerata ùn hè stata discuta da u Cumitatu Cunsultativu. Cumu l'accennatu sopra, u trattamentu cù Aduhelm hè statu chjaramente dimustratu in tutti i prucessi per riduce sustanzialmente e placche beta amiloide. Questa riduzione di placche hè ragionevolmente prubabile di risultà in benefiziu clinicu. Dopu chì u Cumitatu Consultivu hà furnitu i so feedback, a nostra revisione è e nostre deliberazioni anu continuatu, è avemu decisu chì l'evidenza presentata in l'applicazione Aduhelm risponde à u standard per Approvazione Accelerata. Ringraziemu u Cumitatu Consultivu per a so revisione indipendente di i dati è cunsiglii preziosi.

Approvazione Accelerata

A FDA hà istituitu u so Prugramma di Approvazione Accelerata per permettà l'approvazione anticipata di droghe chì trattanu e condizioni gravi, è chì riempenu un bisognu medicale micca soddisfattu. L'approvazione hè basata annantu à un endpoint clinicu sustitutu o intermediu (in questu casu riduzzione di a placca amiloide in u cervellu). Un endpoint surrogatu hè un marcatore, cume una misurazione di laboratorio, un'immagine radiografica, un segnu fisicu o altra misura chì si pensa à prevede u benefiziu clinicu ma ùn hè micca ellu stessu una misura di benefiziu clinicu. L'usu di un endpoint surrogatu pò accurtà considerablemente u tempu necessariu prima di riceve l'approvazione FDA.

E cumpagnie farmaceutiche sò tenute à fà studii post-approvazione per verificà u benefiziu clinicu previstu. Questi studii sò cunnisciuti cum'è prucessi di cunferma di a fase 4. Se u prucessu di cunferma ùn verifica micca u benefiziu clinicu anticipatu di a droga, a FDA hà in vigore procedure regolatorie chì puderebbenu portà à rimuovere a droga da u mercatu.

A Devastazione di a Malattia d'Alzheimer

Cù tuttu què dettu, simu estremamente cuscenti di a devastazione graduale è cumulativa chì causa a malattia d'Alzheimer, cume i pazienti perdenu a so memoria è u so funziunamentu cognitivo cù u tempu. In a malatia in stadiu tardu, a ghjente ùn pò più tene una conversazione o risponde à u so ambiente. In media, una persona cun a malatia di Alzheimer vive quattru à ottu anni dopu u diagnosticu, ma alcuni pazienti ponu campà finu à 20 anni cù a malattia.

A necessità di trattamenti hè urgente: in questu momentu, più di 6 milioni d'Americani campanu cù a malattia di Alzheimer è si prevede chì questu numeru cresce cù l'età di a pupulazione. L'Alzheimer hè a sesta causa di morte in i Stati Uniti.

Ancu se i dati Aduhelm sò cumplicati in quantu à i so benefici clinichi, FDA hà determinatu chì ci sò prove sustanziali chì Aduhelm riduce e placche beta amiloide in u cervellu è chì a riduzione di queste placche hè ragionevolmente prubabile di prevede benefici impurtanti per i pazienti. In cunsequenza di l'approvazione da FDA da Aduhelm, i pazienti cun malattia d'Alzheimer anu un novu trattamentu impurtante è criticu per aiutà à luttà contr'à sta malattia.

A FDA continuerà à monitorà Aduhelm quandu ghjunghje à u mercatu è infine u lettu di u paziente. Inoltre, FDA richiede à Biogen di fà un studiu clinicu post-approvazione per verificà u benefiziu clinicu di a droga. Se a droga ùn funziona micca cum'è prevista, pudemu piglià misure per rimuoverla da u mercatu. Ma speremu, vedemu ulteriori evidenze di benefici in u prucessu clinicu è cume un numeru più grande di persone riceve Aduhelm. Cum'è agenzia, continueremu ancu à travaglià per favurizà u sviluppu di droghe per sta malattia catastrofica.