Chì farà Pfizer è Beam Therapeutics?
U giant americanu Pfizer hà fattu un accordu di $ 1,35 miliardi cù Beam Therapeutics. Tutti i dettagli nantu à i so piani per e malatie genetiche rare
Pfizer hà annunziatu un accordu di $ 1,35 miliardi cù Beam Therapeutics, una cumpagnia biotecnologica di i Stati Uniti specializata in u sviluppu di droghe genetiche di precisione. A so cullaburazione hè prevista per pruduce trè candidati di droga per e malatie genetiche rare.
L'ACCORDU
L'accordu di $ 1.35 miliardi trà Pfizer è Beam Therapeutics, secondu e duie cumpagnie , prevede chì Beam riceverà $ 300 milioni in anticipu cum'è parte di l'accordu, chì hà un termini iniziale di quattru anni è pò esse allargatu finu à un annu supplementu.
U prughjettu permetterà à Pfizer di sviluppà finu à trè candidati di droga per malatie genetiche rare di u fegatu, i musculi è u sistema nervu cintrali.
Sottu à i termini di l'accordu, iè in u comunicatu di stampa, Beam farà tutte l'attività di ricerca attraversu a selezzione di u candidatu per u sviluppu. Pfizer pò optà per una licenza esclusiva è mundiale per ogni candidatu, dopu chì Pfizer serà rispunsevule per tutte l'attività di sviluppu, è ancu di l'appruvazioni di regulazione è di marketing potenziale, per ogni tali candidatu.
Tuttavia, Beam hà u dirittu di optà, à a fine di i studii di Fase 1/2, per una tassa, per un accordu di co-sviluppu è di co-cumercializazione in quantu à un prugramma in u quale Pfizer è Beam sparteranu i profitti netti. i costi di sviluppu è di cummercializazione in una proporzione di 65% / 35% (Pfizer / Beam).
CHI FA FA
Beam Therapeutics, basatu in Massachusetts, hè una cumpagnia di biotecnologia lanciata in 2018. Hè spicializata in l'usu di l' editing basatu di tecnulugia [editing basics, ed], una tecnica per fà cambiamenti permanenti è specifichi à basi individuali in u DNA è in 'Rna, senza taglià i filamenti.
L'edizione di geni, in uppusizione à a terapia genica chì aghjunghje geni sani à fiancu à unu o più geni difettu, "tratta" u gene problema.
Utilizà l'editura di basa permette di cambià e lettere individuali di u codice geneticu in una manera chì, a cumpagnia dice, pò pruduce cambiamenti estremamente precisi in l'istruzzioni per fà cellule è tessuti. Sicondu Beam, essendu una tecnica cusì mirata, porta menu risicu di effetti collaterali cà l'avvicinamenti di editazione di genoma cum'è a tecnica Crispr, chì hà purtatu à u Premiu Nobel 2020.
U PARTNERSHIP
A combinazione di a tecnulugia di edizione core di Beam cù a tecnulugia di mRna è nanoparticelle di lipidi (LNP) di Pfizer hè destinata à avanzà i progressi in terapie potenzialmente trasformative per i pazienti cù malatie rare.
"In Pfizer, credemu in u potenziale incredibile di e tecnulugia mRna è LNP per affruntà i più grandi bisogni insatisfechi di i pazienti, cum'è pruvucatu da l'impattu beneficu chì a nostra vacuna basata in mRna / LNP Covid-19 hà nantu à a pandemia", disse. Mikael Dolsten, Chief Scientific Officer di Pfizer .
"Avemu una forte storia in u sviluppu di e terapie di sostituzione di geni per e malatie rare", hà cuntinuatu, "è vedemu sta cullaburazione cù Beam cum'è una opportunità per avanzà a prossima generazione di terapie di editazione di geni – una frontiera scientifica eccitante – chì potenzialmente pò guidà. à un veru cambiamentu per e persone chì soffrenu di malatie genetiche rare ".
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/cosa-faranno-pfizer-e-beam-therapeutics-insieme/ u Sun, 23 Jan 2022 16:01:26 +0000.