A FDA appruva a droga più caru di u mondu à $ 3,5 milioni per dosi per trattà l’emofilia

Scritta da Naveen Anthrapully via The Epoch Times,

A Food and Drug Administration (FDA) di i Stati Uniti hà appruvatu a terapia genica per l'hemofilia B di CSL Behring, un trattamentu infuzione unicu cù un prezzu di lista di $ 3,5 milioni, facendu a medicina più caru di u mondu.

L'appruvazioni di Hemgenix di CSL Behring "furnisce una nova opzione di trattamentu per i pazienti cù l'emofilia B è rapprisenta un prugressu impurtante in u sviluppu di terapie innovative per quelli chì anu un altu pesu di malatie assuciatu cù questa forma di hemofilia", hà dettu Peter Marks, direttore di l'emofilia. U Centru di Evaluazione è Ricerca Biologica di a FDA.

Hemgenix hè utilizatu per trattà i malati di l'hemofilia B chì attualmente utilizanu a terapia di profilassi di fattore IX o soffrenu di episodii di sanguinamentu spontaneo seriu o chì anu avutu una hemorragia in minaccia di vita. Basatu nantu à prucessi clinichi, l'infuzione hà riduciutu i sanguinamenti annuali è "94 per centu di i pazienti interrompenu a profilassi di fattore IX è restanu senza profilassi", hà dettu a cumpagnia, aprendu a pussibilità per a droga per eliminà a necessità di trattamentu di rutina per a vita in i pazienti adulti.

Risultatu da un difettu di un genu unicu, l'emofilia B hè un disordine di sanguinamentu raru è per tutta a vita cù u trattamentu dispunibule attuale chì impone à i pazienti di sottumette infusioni profilattiche strette è per tutta a vita di fattore IX. Ancu s'ellu hè efficace, i pazienti sò propensi à sperimentà episodii di sanguinamentu spontaneu, mentri Hemgenix permette à e persone di "pruduce u so propiu fattore IX", secondu CSL Behring.

Hemgenix tratta i pazienti à u livellu di u genoma, cù un virus ingegneria chì porta u genu spressu in u fegatu per pruduce u fattore di coagulazione IX. I terapii genetichi sò pruposti per migliurà significativamente e cundizioni mediche risolvendu e cause sottostanti.

"Mentre u prezzu hè un pocu più altu di l'aspittatu, pensu chì hà una chance di successu perchè 1) i droghe esistenti sò ancu assai caru è 2) i malati di hemofilia vivenu constantemente in teme di sanguinamenti", disse Brad Loncar, CEO di Loncar Investments, à Bloomberg.

"Un pruduttu di terapia genica serà attrattiva per alcuni".

U trattamentu unicu di Hemgenix pò permette à e persone di scaccià l'infusioni regulare da i fornituri di trattamentu attuali, Biogen è Pfizer. U prezzu di lista ùn hè micca necessariamente ciò chì i pazienti paganu per a droga.

Sintomi di l'emofilia, Cause

L'emofilia hè un disordine di u sanguinamentu chì hè carattarizatu da l'incapacità di u corpu di coagulà u sangue bè per l'absenza di abbastanza proteine ​​​​di coagulazione di sangue o fattori di coagulazione. Quasi sempre un disordine geneticu, hè cuncernendu quandu l'emorragia si trova internamente, è porta à danni di l'organi è di i tissuti periculosi per a vita.

I sintomi includenu sanguinamentu eccessivu da i tagli, sangue in l'urina, è sanguinamentu in u cervellu. Parechje persone nascenu cù u disordine, è u tipu più cumuni hè l'emofilia A, assuciata à un livellu bassu di fattore VIII, seguitu da l'hemofilia B cù un fattore IX bassu. L'emofilia acquistata pò accade da e cundizioni autoimmune è reazzioni avversi di droga.

Sicondu a Mayo Clinic, l'hemofilia hè quasi sempre in i picciotti, è hè trasmessa da a mamma à u figliolu attraversu unu di i geni di a mamma. I Centri per u Controlu è a Prevenzione di Malattie (CDC) dicenu chì l'emofilia si trova in circa 1 di ogni 5000 nascite maschili.

Test Hemgenix, risultati

A FDA hà appruvatu Hemgenix dopu à i risultati di un prucessu clinicu HOPE-B di Fase III, multinaziunale, open-label, in corso, chì hà valutatu a sicurezza è l'efficacità di u trattamentu.

Basatu nantu à un studiu chì hà avutu i participanti 54, Hemgenix hà aumentatu i livelli di attività di fattore IX, è diminuite a necessità di profilassi di rimpiazzamentu di rutina, mentre chì i participanti sò stati trovati per avè una riduzione di 54 per centu in a rata di sanguinamentu annuali cumparatu cù a basa.

A terapia genica permette à i pazienti di pruduce l'attività media di fattore IX di 39 per centu à sei mesi è 36,7 per centu à 24 mesi dopu l'infusione, hà dettu CSL Behring. Post-trattamentu, 51 di i participanti 54 anu discontinuatu l'usu di profilassi, è si sò stati liberi di a terapia di profilassi di rutina cuntinuu precedente.

L'effetti avversi più cumuni chì seguitanu a terapia genica Hemgenix eranu elevazioni di l'enzimi di u fegatu, mal di testa, livelli elevati di una certa enzima di sangue, sintomi simili à a gripe, reazzione infuzione, fatigue, nausea è malessere.

I Pacienti anu da esse monitoratu per reazzioni avversi di infusione è elevazioni di l'enzimi liver (transaminitis) in u so sangue, hà dettu a FDA.

HEMGENIX hè sempre attualmente in valutazione da altre agenzie regulatori.