À a Molinette di Torino hà scupertu a prima droga contr’à ALS
In certi casi, a malatia s'hè cessata, per altri malati hè un pocu megliu. Per avà i risultati di a droga sfurtunatamenti riguardanu solu una mutazione genetica particulari ma l'approcciu pò ancu esse allargatu à altre alterazioni. Tutti i dettagli
Uni pochi ghjorni fà, Start hà scrittu chì l'Amministrazione di l'Alimentazione è di Drug (Fda) di i Stati Uniti hà datu una prima appruvazioni per una droga contru l'esclerosi lateral amiotrofica (ALS) è avà a prima cura efficace per sta malatia hè stata scuperta in Turinu, almenu per una. mutazione genetica particulare chì affetta u 2% di i pazienti.
Per aduprà e parolle di l'autore di sta scuperta, Adriano Chiò, direttore di u Centru Regiunale per a SLA di l'uspidale di a Molinette, hè una "pietra".
U studiu hè statu publicatu in u New England Journal of Medicine .
A DROGA RIVOLUZIONARIA
Tofersen hè u nome di a droga chì puderia veramente fà a diferenza per e persone cù ALS, una malatia neurodegenerativa – a causa di a quale hè largamente scunnisciuta finu à a data – chì distrugge e cellule nervose in u cervellu è a spina, causendu una disabilità motoria graduale è progressiva. .
Solu in Italia, ci sò 6 000 persone affettate da ALS. È, secondu u Financial Times , 140 000 novi casi sò diagnosticati ogni annu in u mondu.
Cum'è spiegatu da La Stampa , chì hà intervistatu Chiò, Tofersen "hè un oligonucleotide antisensu (ASO) chì agisce in modu selettivu nantu à l'RNA messageria, bluccà a sintesi di a proteina alterata. A terapia hè amministrata da puntura lumbar, è stu metudu hè assai toleratu ".
CHI U PRODUCE
A ricerca di sta cura, Chiò hà dettu à u ghjurnale di Torino, hà iniziatu cinque anni fà è hè stata sviluppata da Biogen , una sucietà multinaziunale di biotecnologia di i Stati Uniti, basata in Massachusetts, specializata in a scuperta, u sviluppu è l'offerta di terapie per u trattamentu di e malatie neurologiche.
L'ESPERIMENTAZIONE
U prucessu hà implicatu 108 pazienti cù ALS cù una mutazione in u genu SOD1.
72 participanti anu ricivutu Tofersen (39 di quale anu avutu una progressione di a malatia "più veloce") è 36 un placebo (in questu casu, 21 anu avutu ancu una progressione "più veloce").
A prima fase hè finita dopu à 6 mesi, mentre chì a seconda, chì implica l'estensione open-label, o u cuntrollu di i pazienti implicati per vede ciò chì succede cù u tempu, hè sempre in prugressu.
I RISULTATI
I primi risultati di sta terapia innovativa dimustranu una riduzione significativa in a proteina SOD1 è i neurofilamenti. I beneficii di a droga si manifestanu ancu chjaramente durante u primu annu di trattamentu è finu à avà parenu persiste in u tempu.
"In certi casi – hà dettu Chiò, micca senza emozioni – a malatia s'hè cessata, per altri pazienti hè un pocu megliu". "Semu veramente entusiasti, dicemu chì nunda di questu hè mai statu vistu per l'SLA", aghjunse.
Pamela Shaw, prufessore di neurologia à l'Università di Sheffield è un membru di a squadra internaziunale chì hà participatu à a ricerca, li fa eco in u FT : "Aghju realizatu più di 25 studii clinichi nantu à a malatia di i neuroni motori [u gruppu di malatie. chì l'ALS, ed ] è u studiu cù Tofersen hè u primu in quale i pazienti anu infurmatu una migliione in a so funzione mutore ".
QUANDU A DROGA SERÀ DISPONIBILE
Chiò spiegò in l'entrevista chì per trè mesi a Cità di Salute è Scienza di Turin hà digià fattu a droga dispunibile à tutti i malati affettati da sta mutazione genetica, "ancu prima di i risultati finali, à a spesa di a cumpagnia farmaceutica".
Biogen, u FT hà dettu, rende Tofersen dispunibule in più di una decina di paesi.
PACIENTI È U CENTRU DI TORINO
"U Centru di Turinu – raporta La Stampa – era l'unicu in Italia è unu di i pochi in u mondu chì anu participatu direttamente à a realizazione di u prucessu, cuntribuiscendu cù u più grande numaru di pazienti in u mondu", chì ùn hà micca fattu. tenete micca mancu durante u periodu di bloccu per via di a pandemia.
A squadra italiana hè custituita da 5 neurologi, 4 biuloghi è parechji post-graduati.
L'altri centri internaziunali chì anu participatu à a ricerca sò situati in Germania, Francia, Regnu Unitu è Stati Uniti.
PROGETTI FUTURI
Ma a ricerca ùn si ferma mai è dopu à un primu passu assai incuragisce, vede digià oltre. Cum'è Chiò hà dichjaratu, dopu à stu trattamentu pensatu per u genu SOD1, un studiu internaziunale nantu à u genu Fus serà principiatu in un mesi cù una altra droga.
Ci hè almenu 30 altri geni cunnisciuti per i disordini di u cervellu è di u sistema nervu – cumpresa a malatia di Parkinson, l'esclerosi multipla, a depressione è a malatia di i motoneuroni – cusì stu approcciu puderia esse rivoluzionariu.
Questa hè una traduzzione automatica da a lingua italiana di un post publicatu in StartMag à l’URL https://www.startmag.it/sanita/alle-molinette-di-torino-scoperto-il-primo-farmaco-contro-la-sla/ u Fri, 23 Sep 2022 12:01:53 +0000.