A Nova Terapia Genetica Custa $ 4.25 Millioni, U prezzu più altu di a droga in i Stati Uniti

A droga più caru in i Stati Uniti hè avà Lenmeldy, una terapia genica di $ 4,25 milioni chì a FDA appruva u 18 di marzu per i zitelli cun una malatia genetica rara, informa Becker Hospital Review .

A leucodistrofia metacromatica si manifesta in a perdita di u mutore è a funzione cognitiva, è a morte precoce, secondu a FDA. A prima è una sola medicina per i pazienti hè Lenmeldy (atidarsagene autotemcel). U so fabricatore, Orchard Therapeutics, hà dettu chì u costu di l'acquistu à l'ingrossu di a droga hè di $ 4,25 milioni.

In un comunicatu di stampa di u 20 di marzu, Orchard hà dettu chì u prezzu " riflette u valore chì a terapia pò furnisce à i pazienti eligibili è e so famiglie, è ancu l'impattu potenziale à longu andà [u] trattamentu pò avè nantu à l'utilizazione generale di a salute, minimizazione di perdita di produtividade per i caregivers è opportunità di vita per i pazienti ".

In un prucessu, i zitelli 37 anu ricivutu Lenmeldy è anu sperimentatu una riduzione significativa di u risicu di disfunzioni di u mutore severu è di morte cumparatu cù i zitelli senza trattamentu. À 5 anni, u 71% di i zitelli trattati puderanu marchjà senza assistenza. Tutti i participanti di studiu chì avianu MLD pre-sintomaticu tardu infantile eranu vivi à 6 anni, cumparatu à 58% di i zitelli in u gruppu di cuntrollu.

Prima di a so appruvazioni, l'Istitutu per a Rivista Clinica è Ecunomica hà dettu chì a droga seria efficae in u costu se u prezzu trà $ 2.3 milioni è $ 3.9 milioni.

L'altri medicazione di u graficu include Hemgenix, una terapia di hemofilia B di $ 3,5 milioni; Elevidys, una droga di distrofia musculare di $ 3,2 milioni; è Skysona, una medicina di $ 3 milioni per l'adrenoleukodistrofia, secondu a CNN .